2025年毫无疑问是美国FDA历史上最动荡的一年，一年中FDA持续裁员，而FDA的关键领导职位在不停变动，很多人担心美国卫生部下属的这个最关键政府职能部门和金字招牌受到影响。权威杂志Nat Rev Drug Disc刚刚发表了关键数据，总结了FDA 2025年药物审批的metrics（指标）。数据指出FDA关键药物批准没有放缓。

FDA最关键的两个中心CDER和CBER分别是药审中心和生物制品中心。2025年FDA共批准了46个新药，与平均48个新药/年的批准量持平。其中16个为肿瘤治疗新药，占35%，比往年的29%略高。批准类型中，小分子药依然是最主流，为31个，占67%；biologics生物制品药占12个为26%，其中两个为ADC；另外有3个为RNAi等寡核苷酸类药物。

这篇文章给出了一些新批准的亮点：

1. Keytruda Qlex（Merck & Co.）：皮下注射版“K药”，利用工程酶促进吸收。它是肿瘤领域唯二的“多重磅炸弹”之一，巅峰销售额预计达93亿美元。

2. Datroway（Daiichi Sankyo）：靶向TROP2的ADC药物，用于乳腺癌。若未来获批肺癌适应症，巅峰销售额预计可达54亿美元。

3. Brinsupri（Insmed）：首款DPP1抑制剂，用于治疗支气管扩张症。这是非肿瘤领域的重大突破，巅峰销售额预测高达63亿美元。

4. Journavx（Vertex）：首款NaV1.8钠通道抑制剂，作为非阿片类止痛药用于急性疼痛。预测巅峰销售额为37亿美元。

5. Emrelis（AbbVie）：首创靶向c-Met的ADC药物，专门针对特定类型的非小细胞肺癌（NSCLC）。

6. Lynozyfic（Regeneron）：第10款上市的双特异性T细胞结合剂，用于治疗多发性骨髓瘤。

7. 安尼可（康方生物）：其PD-1阻断剂获批，使市面上可用的PD-1/PD-L1抗体总数达到12款。

8. Avmapki/Fakzynja组合（Verastem）：罕见的“双新药”联合疗法（MEK+FAK抑制剂），用于治疗特定卵巢癌。

9. Modeyso（Jazz Pharmaceuticals）：首创线粒体蛋白酶激活剂，针对罕见且难治的脑胶质瘤。

10. Blujepa（GSK）与Nozolvence（Innoviva Specialty Therapeutics）：两款新型口服抗生素，分别用于尿路感染和淋病。

11. Rhapsido（Novartis）与Wayrilz（Sanofi）：BTK抑制剂从肿瘤领域跨界进入免疫疾病（慢性荨麻疹和免疫性血小板减少症）。

12. Jascayd（Boehringer Ingelheim）：10年来首款获批用于特发性肺纤维化（IPF）的新药，靶向PDE4B。

13. Lerochol（LIB Therapeutics）：首款基于Adnectin（抗体模拟物）技术的PCSK9抑制剂，用于降血脂，主打每月一次自行注射的便利性。

14. 遗传性血管水肿（HAE）新药：Andembry（CSL Behring）、**Dawnzera（Ionis）和Ekterly（Kalvista）**同年获批。

15. 肾病新药：Voyxact（大冢制药）和Vanrafia（Novartis）获批用于IgA肾病。

16. Waskyra（Fondazione Telethon ETS）：历史上首个由非营利组织获批的基因疗法，用于治疗Wiskott-Aldrich综合征。

17. Zevaskyn（Abeona Therapeutics）：首款用于严重皮肤病（大疱性表皮松解症）的“细胞片”基因疗法。

18. Papzimeos（Precigen）：首款利用ChAd免疫疗法，治疗呼吸道乳头瘤病。

19. mNexspike（Moderna）：下一代新冠mRNA疫苗，仅需更小剂量，年销售额预计超32亿美元。

2025年的趋势不仅仅是肿瘤药物（尤其是ADC和双抗）的持续增长，更在于非肿瘤领域出现了多个改变市场格局的首创疗法。