【和黄医药一款罕见病小分子新药 III 期成功】2026年1月7日，和黄医药宣布，新型脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂「索乐匹尼布」用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者的 ESLIM-02 研究的 III 期注册阶段取得阳性顶线结果，已达到第 5 至 24 周治疗期间持久血红蛋白 (Hb) 应答这一主要终点。

公告显示，ESLIM-02 研究是一项在既往接受过至少一种标准治疗后复发或难治性的原发或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的中国 II/III 期临床试验。

结果显示，与安慰剂相比，索乐匹尼布展示出令人鼓舞的血红蛋白获益，前 8 周的整体应答率为 43.8% 对比 0%，24 周索乐匹尼布治疗期间 (包括从安慰剂交叉的患者) 的整体应答率为 66.7%，且安全性良好。

索乐匹尼布是一种新型、研究性的选择性口服小分子 Syk 抑制剂。Syk 作为 B 细胞受体和 Fc 受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的 B 细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。除了温抗体型自身免疫性溶血性贫血以外，该药还被探索用于治疗免疫性血小板减少症。2024 年 1 月 ，NMPA 受理了索乐匹尼布的上市申请并授予优先审评，用于既往接受过一线标准治疗 (糖皮质激素、免疫球蛋白) 无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症。（和黄医药）#温抗体型自身免疫性溶血性贫血##索乐匹尼布##医伴旅#