#国产淋巴瘤靶向药双适应症获批##国际创新药闻# 我国国家药监总局（NMPA）批准百济神州的索托克拉片（Sonrotoclax）双适应症：（1）既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者；（2）既往接受过抗 CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

索托克拉是百济神州开发的新一代BCL-2抑制剂——强效且具有特异性，半衰期短且无蓄积。

相较西方国家，中国CLL/SLL患者的中位生存期较短，且更容易出现疾病进展和复发，总体预后情况较差。随着中国人口老龄化加速及临床诊断水平日趋精准，CLL/SLL 的发病率还在持续上升，尚有患者未尽之需亟待满足。

在2025年ASH大会上，百济神州公布了一项索托克拉用于治疗既往已接受充分治疗的复发/难治性（R/R） CLL/SLL患者的有效性和安全性开放性的 II期临床研究数据。

索托克拉单药治疗经IRC评估的总体缓解率（ORR）达76%，完全缓解率（CR/CRi）为19%，展现快速且深度的缓解。

索托克拉单药治疗耐受性良好，毒性可控且未发生临床TLS。

2025年8月，百济神州宣布索托克拉用于治疗既往接受过BTK抑制剂和抗CD20治疗的MCL成人患者的全球、多中心、单臂、开放性I/II期临床研究取得积极结果。

在2025年ASH大会上，百济神州公布了该研究的全部数据，在这项研究中，既往接受过抗CD20治疗和BTK抑制剂治疗的R/R MCL 患者（n=103）接受320 mg索托克拉治疗，IRC评估的ORR为 52.4%，完全缓解（CR）率为15.5%。

值得注意的是，在高危疾病亚型患者群体中，包括伴有MCL重要预后标志物TP53突变的患者，IRC 评估的ORR获益表现一致。该TP53突变患者组经 IRC评估的ORR为59.1%。

中位研究随访时间为14.2个月，此时IRC评估的中位缓解持续时间（DOR）为15.8个月，数据尚未完全成熟。中位至缓解时间（TTR）为1.9个月，中位无进展生存期（PFS）为6.5个月。

安全性方面，索托克拉单药治疗总体耐受性良好且不良事件可控。最常发生且发生率超过 10% 的≥3 级治疗中出现的不良事件（TEAE）为中性粒细胞减少症、感染和感染性肺炎。

值得一提的是，基于该研究的积极结果，2025 年11月，美FDA已受理索托克拉的新药上市申请，并授予优先审评资格，拟用于治疗接受过BTK抑制剂治疗的R/R MCL的上市申请。