#国际创新药闻##杜氏肌营养不良症# 美国生物技术公司Regenxbio公布杜氏肌营养不良治疗候选药RGX-202的I/II期临床研究的最新数据，显示可带来长期功能改善。

接受关键剂量治疗的所有患者，治疗18个月后“北美星步行评估量表”评分较疾病预期进展平均提升7.4分；这些患者在治疗12个月时评分已平均提升6.6分。

Regenxbio预计于今年第二季度公布关键研究的核心终点的初步数据，2026年年中按加速审批通道提交生物制品许可申请（BLA）。

RGX-202是基于腺相关病毒（AAV）载体的一次性体内基因疗法，专门用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

具体载体是采用NAV® AAV8载体，携带肌肉特异性启动子（Spc5-12）和编码新型微肌营养不良蛋白（microdystrophin）纠正基因，含天然肌营养不良蛋白的C端（CT）功能域，可招募关键蛋白保护肌细胞膜，减少收缩损伤。
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单次静脉输注，让肌肉细胞持续产生有功能的微肌营养蛋白，从根源减缓DMD进展，属于一次性治愈导向疗法。