全球首款儿童“小阴茎”治疗药申报临床

近日，长春高新子公司金赛药业宣布，其自主研发的GenSci141软膏临床试验申请已获国家药监局受理。
这款药物一旦获批，将成为全球首款专门用于改善儿童小阴茎的局部外用药物。

儿童“小阴茎”，到底多小才算小？

“小阴茎”在医学上称为“先天性小阴茎”，通常指新生儿或儿童阴茎长度明显低于同年龄、同种族正常范围。
然而，国内外目前缺乏统一的诊断标准：日本以长度＜1.5cm为界，欧洲标准为＜1.8cm，巴西则放宽至＜2.7cm。国际常用诊断阈值为＜2.0cm。

我国目前仍参考2010年的调研数据，尚未建立本土化的最新标准。这也导致临床诊断存在较大模糊性。

就诊率低、认知不足，许多孩子错过治疗期

“临床上主动来看这个问题的家庭并不多。”一位三甲医院儿保科医生表示，“很多家长不了解、不重视，甚至不认为这是病。”

另一名泌尿外科医生指出，随着儿童包皮手术增多，越来越多的小阴茎问题在临床中被发现，尤其常见于肥胖儿童——阴茎被埋藏在耻骨前脂肪中，外观短小。

遗憾的是，不少患儿就诊时已接近青春期结束，错过了药物干预的最佳时机。

无药可用？临床长期“超说明书”治疗

目前，国内外均没有专门针对儿童小阴茎的批准药物。
临床上常用雄激素类药物进行干预，但均属于“超说明书使用”，缺乏明确的用药指南与安全数据支持。

“我们只能凭经验尝试，同时担心激素对孩子内分泌系统的长期影响。”一位儿科医生坦言。

新药是什么？如何起作用？

GenSci141是一种双氢睾酮软膏，通过透皮吸收，直接作用于阴茎局部，促进组织生长发育。
它瞄准的是因激素缺乏或酶缺陷导致的小阴茎，有望为这类患儿提供首款规范治疗选择。

“如果临床试验能明确最佳使用年龄、疗效和安全性，将极大推动临床规范化治疗。”医生表示。

是蓝海市场，还是需冷静看待？

虽然小阴茎属于罕见病，但参考生长激素市场的崛起——从罕见病治疗扩展到身材管理，最终形成百亿规模，业内认为该领域存在潜力。

不过也有医生提醒：“儿童生殖器发育问题非常敏感，如果过度强调或商业化，可能引发不必要的焦虑。必须在科学指引下，谨慎推进。”

下一步：等待临床试验

目前该药仅获临床试验受理，距离上市仍有多步审批与试验阶段。
但对于长期以来缺乏标准治疗的家庭与医生来说，这已是迈向“有药可医”的第一步。@bbjk666