【用于全身型重症肌无力！依库珠单抗新适应症在华获批】2026年1月26日，阿斯利康中国宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准依库珠单抗注射液（Soliris、Eculizumab），适应症扩展至用于治疗 6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。新闻稿显示，这是目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。

依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活，可能导致机体攻击自身健康细胞。

全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、致残性、慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。依库珠单抗最早于2018年8月23日在国内获批上市，用于治疗阵发性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），2023年，依库珠单抗在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性难治性全身型重症肌无力成人患者。

此次获批是基于依库珠单抗在难治性 gMG 儿童患者中开展的III期临床试验（ECU-MG-303）的积极结果。在该研究中，依库珠单抗在第 26 周相较基线的重症肌无力定量评分（QMG）总分显示出具有高度统计学显著性且具有临床意义的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）。 此外，依库珠单抗已在美国、欧盟、日本以及其他国家获批用于治疗特定的成人和儿童全身型重症肌无力（gMG）患者。（NMPA官网、阿斯利康中国）#全身型重症肌无力##依库珠单抗##Soliris##eculizumab##医伴旅#