#健闻登顶计划##杜氏肌营养不良# Sarepta的Elevidys治疗杜氏肌营养不良症的三年期临床数据亮眼！

III期临床研究EMBARK结果显示，以起身时间（TTR）和10米行走/跑测试（10MWR）为评估指标，与倾向评分加权外部对照组相比，Elevidys使患者的病情衰退速率至少降低70%。

入组患者平均年龄9岁，在接受Elevidys治疗三年后，其北极星移动功能评估量表（NSAA）平均得分仍高于基线水平。

注：北极星移动功能评估量表（NSAA）：杜氏肌营养不良症临床中评估患者肢体运动功能的核心量表，得分越高代表运动功能越好；

倾向评分加权外部对照组：通过统计学方法对外部对照人群进行加权匹配，减少组间基线差异，提升非头对头临床研究的结果可靠性

Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）是基因治疗，以腺相关病毒为载体，选用的是恒河猴74型腺相关病毒（AAVrh74），其优势在于对肌肉组织亲和力高，且全身免疫原性较低，能减少机体对载体的免疫排斥，同时还可降低患者体内“预存”抗体影响治疗效果的概率，因为人类腺病毒感染非常普遍，极可能已有抗体，可中和基因治疗。
​
载体携带截短型功能性微抗肌萎缩蛋白基因，保留了肌动蛋白结合域、关键重复域等核心功能区域，能在细胞表达微抗肌萎缩蛋白，弥补杜氏肌营养不良患者因DMD基因突变导致的蛋白缺失问题。

此外，该基因还受MHCK7启动子调控，可优先在心肌和骨骼肌中表达，精准作用于病变部位。

Elevidys已获美FDA批准，适应症仅限4岁及以上可行走的杜氏肌营养不良症患者，因出现两名患儿死亡，FDA要求加上黑框警告，警示严重肝损伤、急性肝衰竭风险，同时撤销了非行走患者的适应症。

本次公布三年期数据的III期临床研究EMBARK，核心入组人群为4-7岁可行走患者，研究中提及的平均年龄9岁，是研究交叉治疗亚组患者完成三年随访时的年龄，并非入组年龄，该亚组数据仅为扩展人群探索，未改变当前FDA的批准年龄范围。