#健闻登顶计划##基因编辑 # 美FDA解除一项基因编辑nex-z治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv-PN）的III期临床研究的限令！

nexiguran ziclumeran（nex-z）是Intellia治疗（NTLA）与再生元合作开发的一次性基因编辑疗法，是脂质纳米颗粒包裹的CRISPR基因编辑系统，递送到体内后，敲除转甲状腺素蛋白（TTR）基因，永久阻断TTR蛋白合成。适应症是伴多发性神经病变的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv-PN）。

III期临床MAGNITUDE-2于2025年10月出现多例患者肝脏相关临床反应，FDA叫停了MAGNITUDE-2及其同系列研究。

FDA在审核了Intellia提交的研究方案修改内容及风险缓解措施后，解除了对MAGNITUDE-2试验的暂停令；作为措施的一部分，公司已将该研究的目标入组人数从50人增至约60人。

FDA已批准多款基因编辑治疗，适应症如复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT），均为体外编辑自体造血干细胞。