#首款儿童重症肌无力靶向药获批##国际创新药闻##下一个重磅#
[许愿星]儿童重症肌无力与成人最大区别是影响持久
[微风]全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、慢性且具有致残性的自身免疫性神经肌肉疾病。在约85%的gMG患者中，体内会产生特定的抗AChR抗体。这些抗体会激活免疫系统中的补体系统，导致免疫系统攻击神经肌肉接头（NMJ），从而引发炎症并阻断大脑与肌肉之间的信号传递。gMG可发生于任何年龄段。对于儿童及青少年患者而言，该病不仅会导致严重的肌肉功能丧失和衰弱，影响行走、说话和呼吸，更可能严重干扰其正处于关键阶段的生长发育和生活质量。

[许愿星]中国6岁及以上重症肌无力患者治疗空白被填补
[微风]2026年1月26日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准依库珠单抗注射液的适应症扩展，用于治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。这一进展标志着依库珠单抗成为目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗方案，填补了国内这一年龄段患者在治疗选择上的空白。

[许愿星]儿童重症肌无力如何早期识别
特点是“晨轻幕重”活动后加重、休息后减轻
[微风]眼睑下垂（最常见）。
[微风]四肢无力，咀嚼、吞咽困难、构音障碍、面部表情减少。
[微风]呼吸肌无力（最危险）。