#健闻登顶计划##基因编辑 # 美国礼来重金押宝体内基因编辑技术治疗遗传性耳聋!礼来向德国生物科技公司Seamless治疗(非上市公司)支付最高至11.2亿美元,包括预付款、里程碑付款及商业化产品的分级特许权使用费。
该疗法为可编程重组酶,可对DNA进行精准的大片段编辑和修饰(包括倒置、切除、交换、插入),无需依赖细胞自身DNA修复通路,以纠正耳聋相关致病基因突变 。
治疗将采用纯体内模式,直接向内耳听觉细胞递送重组酶完成编辑,适配非分裂细胞治疗场景。
目前项目处于临床前阶段,Seamless将负责重组酶的设计优化,礼来获得独家授权后主导临床研究与商业化。
发布于 北京
