#长效降脂针适应症覆盖再扩##国际创新药闻##下一个重磅# 我国国家药监总局（NMPA）批准诺华的“英克司兰钠注射液”新添适应症——作为饮食的辅助疗法，单药用于成人原发性高胆固醇血症（非家族性）或混合型血脂异常。

英克司兰钠是全球首款也是目前唯一一款降低LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）的超长效小干扰RNA药，抑制PCSK9的合成，大幅降低LDL-C浓度。该药仅需每年两次给药，极大方便患者。

英克司兰钠于2020年、2021年分别获欧美监管机构批准上市，用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常。2023年7月，美FDA批准英克司兰的说明书更新，允许其作为饮食和他汀类治疗的辅助手段，将适应症扩大到LDL-C升高且合并其他心血管风险因素（如高血压、糖尿病）患者的一级预防；2025年7月，FDA再度批准英克司兰更新标签，允许其作为一线单药与饮食+运动联合使用，且不再强制要求必须与他汀类联合。

而在中国，英克司兰钠在2023年8月首次获批上市，作为辅饮食的辅助疗法，用于治疗成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者。在2025年度的医保谈判中，英克司兰钠已经成功纳入医保目录之中。

截至目前，该药已在全球100个国家获得批准。

诺华在2025年欧洲心脏病学会（ESC）大会上公布了临床研究VICTORION-Mono China得结果，这是首个在中国人群中评估英克司兰钠作为单药疗法的临床研究。

VICTORION-Mono China是一项随机、双盲、安慰剂对照得III期临床研究，在未接受任何降脂治疗的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）中危或低危且LDL-C升高的中国成人患者中评价英克司兰钠单药治疗的疗效和安全性。

共207名患者经随机分配接受英克司兰钠（n=103）或安慰剂（n=104）治疗，平均年龄为 47.9岁，58.5%为女性，平均基线LDL-C为149.9 mg/dL。其中，167例患者（80.7%）为低危ASCVD风险，而37例患者（17.9%）为中危ASCVD风险。

研究达主要终点：治疗第150天，经安慰剂校正后LDL-C比基线变化平均-47.50%；经安慰剂校正的LDL-C绝对变化为-69.73 mg/dL。

达次要终点：治疗第150天后，英克司兰还降低了PCSK9（- 77.83%）、总胆固醇（-31.49%）、非HDL-C（-40.57%）和ApoB（-36.84%）；在第330天，英克司兰组LDL-C的平均百分比变化为-45.45%。

安全性方面，英克司兰钠和安慰剂的不良事件发生率相似（70.9% vs 67.3%）；治疗相关不良事件在英克司兰钠组略高于安慰剂组（13.6% vs 3.8%），均不严重。

我国血脂异常人数已超4亿，且发病呈年轻化趋势。凭借每年仅需2针的超长效性优势，英克司兰钠的全球销售额已经从2021年的1200万美元暴增至2024年的7.54亿美元，已成为诺华心血管领域的第二大单品。

PCSK9抑制剂赛道竞争十分激烈：全球进入临床开发的PCSK9抑制剂已达55款之多，获批药物以单抗为主，美国的安进的依洛尤单抗和再生元/赛诺菲的阿利西尤单抗已上市，国内恒瑞医药、信达生物、康方生物、君实生物的同靶点单抗也已获批上市。

临床阶段在研药物，则以口服药、siRNA（小干扰RNA）、ASO为主，如默沙东的口服合成多肽Enlicitide和阿斯利康的小分子口服药Laroprovstat，均已处于III期临床开发阶段；国内石药集团、齐鲁/瑞博也都在开发以PCSK9为靶点的siRNA药物。