上周（1 月 25 日—1 月 31 日）境外部分，共有 5 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。

▶获批上市

▍强生：达雷妥尤单抗皮下注射剂获批一线适应症

当地时间 1 月 27 日，FDA 宣布批准达雷妥尤单抗皮下注射剂型（达雷妥尤单抗+透明质酸酶，Darzalex Faspro）联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（D-VRd）用于不适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤成人患者。

D-VRd 是目前唯一获批用于所有新诊断患者的抗 CD38 抗体方案，无论患者是否适合移植。

此次批准基于一项开放标签、随机、阳性对照的关键 III 期 CEPHEUS 研究数据（登记号：NCT03652064）。该研究共纳入了 395 名受试者，随机分组接受 D-VRd（n=197）和 VRd（n=198）治疗。主要终点是独立评审委员会（IRC）评估的总体微小残留病灶（MRD）阴性率和无进展生存期（PFS）。

结果显示，中位随访 22 个月，D-VRd 组 MRD 阴性率为 52.3%，VRd 组为 34.8%（p < 0.0005）。中位随访 39 个月，D-VRd 组持续 MRD 阴性 ≥12 个月的患者比例几乎翻了一番，从 25.3% 增加至 42.6% ( P < 0.0003)，同时与 VRd 方案相比，显著降低了 40% 的疾病进展或死亡风险（HR 为 0.60；95% CI 为 0.41-0.88；P < 0.0078）。中位随访 59 个月，D-VRd 组的缓解程度显著提高，完全缓解或更佳缓解率更高，从 VRd 的 61.6% 增加至 81.2%。

总生存期数据尚未成熟，D-VRd 方案对于拒绝 ASCT 作为初始治疗的患者疗效尚未确定。安全性方面，D-VRd 的总体安全性结果与 Darzalex Faspro、VRd 一致。

此前 2024 年 7 月，D-VRd 已在美国获批用适合 ASCT 的初诊断多发性骨髓瘤患者。目前 Darzalex Faspro 已经获批 12 项适应症，覆盖多发性骨髓瘤、AL 型淀粉样变性等，其中在初诊断多发性骨髓瘤中已获批 5 项适应症。

根据强生最新财报，达雷妥尤单抗 2025 年全年销售额为 143.51 亿美元，同比增长 23%。

▍Tenpoint：老花眼新药获 FDA 批准上市，兆科眼科拥有中国权益

当地时间1 月 28 日，Tenpoint Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准 YUVEZZI 滴眼液（曾用名 BRIMOCHOL PF）上市，用于治疗老花眼。新闻稿指出，这是 FDA 批准的首款用于治疗老花眼的复方滴眼液。YUVEZZI 每日一滴，可在 30 分钟内起效，持续长达 10 小时。

YUVEZZI 由固定剂量卡巴胆碱（胆碱能激动剂）与酒石酸溴莫尼定（α2-肾上腺素能受体激动剂）组成（2.75%/0.1%）。这两种成分通过收缩瞳孔产生「针孔效应」，仅在中央聚焦的光线可进入眼球，从而使中短距离的影像更锐利。相较于单一成分疗法，这种复方设计的核心优势在于峰值疗效更高、作用持续时间更长。

此次 FDA 批准主要基于两项关键 Ⅲ 期临床试验（BRIO-I 和 BRIO-II）的积极数据。其中 BRIO-I 研究证实，YUVEZZI 的疗效显著优于其单个组成成分，满足了 FDA 对固定剂量复方制剂获批的核心要求之一。

在第二项 III 期研究 BRIO II（采用安慰剂对照）中，YUVEZZI 达到了所有主要近视力改善终点，双眼未矫正近视力（BUNVA）在 8 小时内实现了具有统计学意义的 3 行或以上改善，且双眼未矫正远视力（BUDVA）没有下降 1 行或以上。

此外，YUVEZZI 耐受性良好，在 BRIO II 研究中监测的 72000 多个治疗日中，未观察到任何与治疗相关的严重不良事件。新闻稿指出，BRIO II 是迄今为止在老花眼领域进行的最长的安全性研究（12 个月）。 YUVEZZI 最常见的副作用是头痛、视力模糊和短暂的眼痛或眼部刺激。

在 YUVEZZI 的临床试验中，眼部发红并非常见的副作用。在 BRIO I 和 BRIO II 研究中，眼部充血（眼睛发红）等不良事件的报告率较低。在 BRIO II 研究中，接受 YUVEZZI 治疗的受试者出现眼部充血（眼睛发红）不良事件的报告率（2.8%）低于单独使用卡巴胆碱的受试者（10.7%）。

值得一提的是，2022 年 5 月，兆科眼科与 Tenpoint Therapeutics（前身为 Visus）签订独家许可协议，获得 YUVEZZI 在大中华区、韩国及指定东南亚地区的开发与商业生产权；2024 年 2 月，双方进一步扩大合作，将授权区域拓展至更多市场。在国内， 兆科眼科正在开展 YUVEZZI 用于治疗老花眼的 Ⅱ 期临床。

▶申报上市

▍恒瑞/：PD-1 联合疗法三度闯关 FDA

1 月 26 日，据外媒报道，恒瑞和其合作伙伴已重新向 FDA 递交了卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼（以下简称「双艾」组合）的上市申请，用于肝细胞癌一线治疗。

卡瑞利珠单抗（商品名：艾瑞卡®）是恒瑞自主研发的一款人源化 PD-1 单抗，目前已在中国获批多个适应症，涵盖肺癌、肝癌、食管癌、鼻咽癌、宫颈癌等瘤种。

阿帕替尼（商品名：艾坦®）是恒瑞开发的一款针对血管内皮生长因子受体（VEGFR）的小分子酪氨酸激酶抑制剂，目前已在中国获批用于治疗胃癌、肝细胞癌、乳腺癌领域的多个适应症。

在国内，「双艾」组合于 2023 年获得 NMPA 批准，用于晚期肝细胞癌一线治疗。

2023 年 10 月，恒瑞将「双艾」组合用于治疗肝细胞癌在除大中华区和韩国以外全球范围内的开发及商业化的独家权利，有偿许可给了 Elevar。

2023 年 12 月，「双艾」组合首次向 FDA 递交用于肝细胞癌一线治疗的上市申请，但是 FDA 在 2024 年 5 月拒绝了该申请的批准。FDA 在 CRL 中指出的拒批原因包括生产基地存在缺陷、加上旅行限制未能对一些生产基地进行检查。

2024 年 10 月，「双艾」组合再次向 FDA 递交肝细胞癌一线治疗的上市申请，但很遗憾，本次申请依旧未能获得批准，拒批原因依然是生产问题未得到完全解决。

「双艾」组合在国内的获批和在美国的申报上市是基于一项国际多中心 III 期临床研究（CARES-310 研究）的积极结果。2024 年 ASCO 年会上报告的继续随访 16 个月后的最终分析的更新数据显示，「双艾」组合一线治疗晚期肝癌具有显著的生存获益和可耐受的安全性，中位总生存期（mOS）达到 23.8 个月。

虽然「双艾」组合此前两次曾被 FDA 拒绝批准，但主要还是生产问题，并不涉及疗效问题。希望「双艾」组合的第三次申请能够顺利通关，早日获批。

值得注意的是，在 FDA 拒批的新药中，生产问题已成为一种普遍的现象。据不完全统计，在 2025 年被 FDA 拒绝批准的新药中，因生产问题收到 CRL 的药物数量占比超过了三分之一。由此可见，企业在开发药物的过程中，在聚焦产品疗效的同时，也要多重视生产问题，只有两方面都没问题，才能提高在 FDA 审批中的成功率。

来源：insight数据库