#国际创新药闻##下一个重磅# 值得关注的动向：美国礼来制药斥资24亿美元收购Orna，开创新一代体内CAR-T细胞治疗自身免疫疾病领域！

CAR-T细胞全称是嵌合抗原受体T细胞，是目前全球最前沿的肿瘤免疫治疗手段之一。简单说，就是把患者自身的免疫T细胞拿到体外“改装升级”，让它能精准识别、攻击癌症细胞，扩增后再回输患者体内，已批适应症均为血癌。为一次性治疗，临床治愈病例很多。

目前，正在攻克实体瘤和自身免疫疾病，也是试图达到临床治愈。但自体CAR-T制造过程复杂、周期长、成本极高，而且必须为每位患者单独定制，难以大规模普及。所以，有大量研究探索异体通用CAR-T细胞，至今未果。

礼来走的是完全不同的技术路线——体内CAR-T（in vivo CAR-T）。它不需要提取T细胞，也不用体外培养和回输，而是通过脂质纳米颗粒（LNP） 递送环状RNA，直接进入人体，在患者体内把T细胞原位改造成CAR-T细胞。

这种方式不仅大幅降低生产成本，还能实现标准化、可储存的药品化生产，从根本上解决传统CAR-T可及性差的难题。

Orna的核心产品Orna-252已准备进入临床研究，靶向CD19，主要用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病，在临床前研究已展现出稳定清除B细胞的效果，这也是礼来最看重的价值。

礼来也持续深化与中国创新药企的合作。就在收购Orna的前一天，礼来宣布与信达生物达成第七次战略合作，支付3.5亿美元首付款，未来潜在里程碑付款高达85亿美元，双方将在肿瘤与免疫疾病领域继续联手开发创新疗法。

这一系列动作，既体现出礼来对新一代细胞与基因治疗的坚定布局，也凸显了中国创新生态在全球医药研发中的重要地位。

从传统体外定制到体内直接生成，CAR-T正在经历一次颠覆性变革。礼来作为医药健康领域市值最大的公司，尝试体内CAR-T（in vivo CAR-T） ，非常值得期待和关注！