为什么控制胆固醇很重要？
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过多低密度脂蛋白（LDL）的“坏胆固醇”，在动脉壁堆积形成斑块，导致心脏病发作和中风。心血管疾病是全球的头号死因。

引言

这篇文章讨论的是通过基因编辑来降低“坏胆固醇”（LDL）。这项技术目前仍处于早期研究阶段，尚未在临床上广泛应用，只能说是一种值得期待的前景，而不是现阶段的常规治疗手段。

对于胆固醇偏高的朋友来说，现阶段更现实、也更可靠的方法，仍然是从生活方式入手：坚持规律运动、控制体重、调整饮食结构（减少饱和脂肪和加工食品，多吃蔬果和全谷物）。在医生指导下，补充高纯度的欧米茄-3鱼油，也有助于改善血脂，特别是降低甘油三酯水平。

这些年，我主要通过行为干预来管理血脂，基本把胆固醇控制在正常范围。昨天去看家庭医生，她提到，按照我的年龄，在未使用降脂药物的情况下还能维持正常指标，並不多见。

如果经过生活方式干预后仍然无法达标，就需要考虑药物治疗。像他汀类等降脂药物已经被大量研究证实，能够有效降低LDL并减少心脑血管事件风险。关键不是“怕不怕吃药”，而是把心血管风险控制在安全范围内。

基因编辑是未来的可能，但当下最重要的，还是管住嘴、迈开腿，必要时规范用药。

如果有一天，只需一次治疗，就能“关掉”导致高胆固醇的基因，从此不必终身服药预防心脏病——这听起来像科幻。但科学家正尝试把它变成现实。最新研究正在测试利用基因编辑技术，从源头降低动脉中堆积的“坏胆固醇”。尽管目前仍处于早期阶段，且安全性和长期效果仍需验证，这一方向已经点燃了医学界对心血管疾病预防的新希望。当然，在那之前，医生的建议依然很明确：按时吃药、管住生活方式，才是当下最可靠的护心之道。

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研究测试基因编辑能否修复高胆固醇——目前请按医嘱服药

作者：Lauran Neergaard
来源：Associated Press
更新时间：2026年2月11日

（美联社华盛顿电）——科学家正在测试一种全新的对抗心脏病的方法：一种基因编辑治疗，或许能通过一次性干预修复高胆固醇问题。

这项研究仍处于非常早期阶段，目前仅在几十人身上进行试验。但两家公司正在开发的基因编辑方案显示出迹象：关闭某些基因，可能会显著降低堵塞动脉的胆固醇水平。这让人们看到希望——未来或许能在不必长期服药的情况下预防心脏病发作。

克利夫兰诊所的预防心脏病专家卢克·拉芬医生表示：“人们想要的是根治，而不是临时修补。”在他与同事在《新英格兰医学杂志》发表了一项前景可观的研究后，他收到了大量询问如何参与下一阶段临床试验的请求。

每个人都需要一定量的胆固醇。但过多的胆固醇，尤其是被称为低密度脂蛋白（LDL）的“坏胆固醇”，会在动脉壁堆积形成斑块，是心脏病发作和中风的主要诱因。心血管疾病是美国乃至全球的头号死因。

数以百万计的人正在服用降胆固醇药物，例如他汀类药物，这是目前治疗的基石。但许多人仍难以将胆固醇降至理想水平，而且长期坚持服药并不容易，一些人因副作用而停药。

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基因为何对胆固醇至关重要

虽然饮食会影响胆固醇水平，但根据美国心脏协会的说法，人体所需的胆固醇主要由肝脏合成，而基因在调控过程中发挥关键作用。

有些人遗传了导致极高胆固醇的基因；另一些人则天生胆固醇水平极低，一生中几乎不患心脏病。

多年前，宾夕法尼亚大学的心脏病学家基兰·穆苏努鲁医生报告称，一些幸运人群体内存在一种名为ANGPTL3的基因突变，使该基因“关闭”，从而降低了LDL胆固醇和另一种不良脂肪——甘油三酯的水平。

与此同时，德州大学西南医学中心的遗传学家发现，另一些人极低的LDL水平源于另一个名为PCSK9的基因功能缺失。

克利夫兰诊所的史蒂文·尼森医生表示：“这是一次天然实验，告诉我们如果真正改变这个基因会发生什么。”他与拉芬共同主持了一项由总部位于瑞士的CRISPR Therapeutics资助的ANGPTL3研究。

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早期基因编辑研究显示了什么

目前已有注射药物可以阻断肝脏中由PCSK9和ANGPTL3基因产生的蛋白质，从而帮助清除胆固醇。

而新研究使用获得诺贝尔奖的CRISPR基因编辑工具，尝试在高风险患者体内直接关闭其中一个基因。

在一项研究中，15名成年人接受了一次输注，微小颗粒将CRISPR工具送入肝脏，关闭ANGPTL3基因。两周内，接受最高剂量的人群，其LDL和甘油三酯水平都下降了一半。

总部位于波士顿的Verve Therapeutics（礼来制药旗下子公司）此前也报告称，在一项小规模研究中，其针对PCSK9的基因编辑输注同样将LDL降低了类似幅度。

目前，这些初步研究在澳大利亚、英国等国家进行。相关公司表示，美国研究站点正在开放。

尽管天然失活ANGPTL3或PCSK9的人群似乎没有明显不良后果，但专家强调，仍需在更多人群中进行更长期的研究，以验证安全性和有效性。

基因编辑被认为是永久性的。如果经过编辑的肝细胞继续分裂，其后代也会携带改变后的基因。在小鼠实验中，这种编辑效果持续终生。

然而，安全性仍是重大问题。斯坦福大学的约瑟夫·吴医生指出，目前尚未有足够多的CRISPR疗法用于任何疾病，来充分评估长期安全性。此外，运载基因编辑工具的颗粒可能刺激或引发肝脏炎症，且仍需确认编辑是否只作用于预期目标。

因此，目前研究主要集中在高风险患者身上。

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当下该如何保护心脏健康？

无论基因编辑是否最终成功，美国心脏协会建议，现在每个人都应关注八项心脏健康关键因素。

在生活方式方面：
• 多吃水果、蔬菜、全谷物和坚果等健康脂肪
• 减少饱和脂肪摄入
• 坚持运动（运动可提高“好胆固醇”HDL并降低甘油三酯）
• 维持健康体重
• 戒烟
• 保证充足睡眠

在医疗管理方面：
• 控制血压（理想值低于120/80）
• 控制血糖（糖尿病会损害心脏）
• 将LDL控制在合理范围（健康人群低于100；高风险人群建议低于70）

当生活方式改变不足以控制时，他汀类药物（如Lipitor、Crestor及其仿制药）可有效降低LDL。此外，还有其他口服或注射药物可供选择。

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关于作者

Lauran Neergaard 是美联社医学记者，常驻华盛顿特区，报道领域包括脑健康、传染病、器官移植等医学研究。

来源：Associated Press
（美联社健康与科学部获得霍华德·休斯医学研究所科学教育部和罗伯特·伍德·约翰逊基金会的支持。内容完全由美联社负责。）
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