百时美施贵宝公布激活素受体IIB-Fc融合蛋白Reblozyl（luspatercept）治疗α-地中海贫血II期临床研究的积极数据！Reblozyl治疗成人α-地中海贫血贫血的II期临床达主要终点。与安慰剂相比，该药可显著提升非输血依赖患者的血红蛋白水平，大幅降低非输血依赖患者的红细胞贫血程度。

地中海贫血是遗传性溶血性贫血。基因缺陷导致血红蛋白的珠蛋白链合成数量不平衡，使血红蛋白高级结构异常、不稳定，在红细胞内发生聚集、沉淀，让红细胞变得脆弱、易破裂，从而引发溶血性贫血。（镰状细胞贫血也是血红蛋白病，基因突变造成血红蛋白单一氨基酸突变导致的高级结构异常，使红细胞呈镰刀状）

Reblozyl已在美国、欧盟、中国等多地获批，用于治疗β-地中海贫血相关贫血、骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血。本次α-地贫数据为新增适应症做准备。

Reblozyl属于激活素受体IIB-Fc融合蛋白，通过抑制TGF-β超家族配体（GDF11、激活素B），促进晚期红细胞成熟，改善无效造血，从而提升血红蛋白、减少输血需求。