日本开全球先河：将批准两款争议性干细胞疗法！

2月23日，日本厚生劳动省迈出历史性一步，计划有条件批准两款全球首创的干细胞疗法上市，分别用于治疗帕金森病和严重心力衰竭。然而，这一决定在科学界引发了激烈讨论，众多研究人员对临床试验数据不足表示担忧，认为商业化可能为时过早。

此次获批在望的两款药物分别为Amchepry和ReHeart。Amchepry由住友制药和Racthera公司联合开发，用于治疗帕金森病。该疗法通过采集志愿者血细胞，将其重编程为诱导多能干细胞，再分化成能产生多巴胺的神经祖细胞，最终由神经外科医生移植到患者大脑中。
目前，该疗法仅在7名受试者身上完成了小规模I/II期试验，主要评估安全性。虽然初步结果显示未发生严重副作用，且至少四名患者的震颤症状有所减轻，但样本量过小引发质疑。

另一款药物ReHeart由Cuorips公司研发，针对严重心力衰竭患者。其原理是利用诱导多能干细胞培育出包含多达1亿个心肌细胞的“细胞贴片”，并将其移植到缺血性心肌病患者的心脏上，以促进组织修复。该疗法迄今仅在8名患者中进行了I期试验。去年向美国胸外科协会报告的数据显示，该疗法似乎安全，并观察到部分患者活动能力有所改善。
尽管数据看起来“令人鼓舞”，但包括加州大学戴维斯分校干细胞研究员保罗·克诺普勒在内的多位专家表达了强烈保留意见。他们认为，目前进行的试验规模太小，既不足以充分评估疗法的潜在风险，也因缺乏对照组的设置而无法科学地证明其临床疗效。日本千叶县Nadogaya医院的整形外科医生川口浩更是直言临床数据“非常薄弱”，并强调需要双盲对照试验才能说服医学界。

日本在再生医学领域采取了较为激进的监管策略。根据其制度，通过探索性临床试验证明基本安全性的再生医学产品，可申请“有条件限时批准”。获批后，产品可定价并销售给有限数量的患者，期限通常为七年。在此期间，开发商必须继续收集数据以验证其安全性和有效性。
尽管争议重重，厚生劳动省的一个专家小组已推荐批准这两款药物，最终决定预计最早将于本月做出。这标志着日本在推动干细胞疗法临床应用上迈出了大胆的一步，但其结果究竟是开启再生医学的新时代，还是引发一场监管风险的实验，科学界正拭目以待。
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