一个创新药，有望治疗难治性肾病 FSGS
天津大学泰达医院  李青
经常有粉丝留言让我介绍一下FSGS，也就是局灶节段性肾小球硬化。正好有一个创新药叫阿佩可普，二期临床研究结果刚刚在《柳叶刀》杂志发布了，这个药是针对FSGS的一个特效药，我今天就这个药说一说FSGS。
FSGS 什么意思呢，就是肾脏有200多万个肾小球，局灶的意思呢，就是有一部分肾小球硬化变性了，节段的意思呢，就是病变的肾小球，只是一部分发生了变性。这就好比肾脏是一片森林，“局灶性”就是说这片森林里只有部分树木生病了，而“节段性”则是说在那些生病的树中，也只是部分枝叶出现了问题。
但是你一听肾小球硬化，就意味着这个病比较重，的的确确是，这个病容易发生尿毒症，肾衰的风险甚至比IgA 肾病还要大。
FSGS不是一个病，而是一组疾病，主要包括三类，一个是原发性FSGS，这是一种自身免疫性疾病，发病机制还不是特别清楚，所以叫原发性。
第二类叫继发性啊，继发于某种病，比如说现在常见的肥胖相关性肾病，因为肥胖导致肾脏的病变，还有一些病毒感染也会引起继发性的FSGS。
第三种情况就是遗传性 FSGS，多见于儿童，因为基因异常，肾脏发生FSGS。
FSGS的主要表现是蛋白尿，许多病人表现为肾病综合征：大量蛋白尿，严重的水肿；另外一部分人可能出现血尿，许多人会出现高血压；许多患者出现血肌酐升高。
目前FSGS的治疗，主要是激素，比如甲泼尼龙、泼尼松等等，可以联合免疫抑制剂，比如说环孢素、他克莫司、环磷酰胺等等，总的来讲，治疗效果不是特别理想，
FSGS主要的病变是足细胞，那什么是足细胞呢？肾小球的滤过膜一共分三层，最里边那一层叫血管内皮细胞，中间那一层叫基底膜，最外边那一层叫足细胞。
FSGS主要就是足细胞的病变，所以经常把FSGS叫足细胞病。
新研发的这个药叫阿佩可普，主要就是针对足细胞病变，所以说也把它称为FSGS的特效靶向药，二期临床研究发现，它可以使尿蛋白降低44%，降尿蛋白效果非常好，而且对肝肾比较安全，副作用也比较小。
二期临床研究后，紧接着还要做三期临床。如果三期临床研究结果和二期结果是一致的，FDA就会批准用于FSGS的治疗。
所以说这个新药，让FSGS患者看到了一丝曙光，期待这个药尽早上市。
在这个药没上市之前，如果激素或免疫制剂效果不好的话，可以试用利妥昔单抗治疗。另外，还有一种内皮素受体拮抗剂叫司帕生坦，研究发现效果也不错，这个是个非免疫抑制药，可以长期使用，但是还没在中国上市，我们期待着更多、更好的治疗药物能够改善FSGS患者的愈后。#全民健康素养提升##微博健康公开课##听医生的话#