#健闻登顶计划##脊柱裂##干细胞# 【重磅：干细胞应用临床研究进展】：全球首个干细胞有在胎儿期治疗脊柱裂的潜力！6名孕妇参与了一项小型临床研究，研究人员将胎盘来源的干细胞用于胎儿脊髓，结果显示该疗法安全。提示这种胎盘来源干细胞宫内胎儿治疗，有望治疗一种脊柱裂（神经管发育缺陷疾病）。

脊柱裂是指胎儿在发育过程中脊髓未能正常闭合的疾病，全球发病率不到千分之一，但在低收入国家发病率更高。其中最严重的类型为脊髓脊膜膨出，可导致脑部积液、潜在脑损伤，还会引发瘫痪、膀胱及肠道控制障碍。

加州大学戴维斯分校的胎儿及新生儿外科医生戴安娜・法默牵头开展了CuRE临床研究（胎儿宫内修复脊髓脊膜膨出的细胞治疗研究），以评估胎盘来源干细胞疗法是否可行，以及是否会对孕妇及新生儿造成伤害。

6名孕妇在妊娠24～25周接受手术。术中，研究人员将“捐赠胎盘”制备的干细胞直接敷于胎儿暴露的脊髓部位。手术过程无并发症，新生儿在约34周娩出，未出现感染、脑脊液漏或肿瘤生长。

所有新生儿均显示，其脊柱裂相关并发症小脑扁桃体下疝（后脑组织坠入颈部、阻塞脑脊液循环）已得到逆转！

澳大利亚墨尔本皇家妇女医院的胎儿医学专家克莱尔・怀特黑德表示：“这一进展令人振奋，在该领域探索创新疗法具有重要意义。对于胎儿治疗，我们必须非常谨慎”。她补充道，小样本研究中的积极结果，未必能在更大人群中转化为实际获益。

漫长的研究历程：目前，胎儿确诊脊髓脊膜膨出的孕妇，可在孕期接受手术闭合胎儿脊髓缺损部位。但法默（曾牵头证实宫内手术获益的研究）指出，术后仍有近60%儿童无法独立行走或活动。原因是手术无法逆转胎儿在宫内因暴露于羊水而造成的脊髓神经元损伤。

2012年，干细胞研究者山中伸弥因诱导多能干细胞（将成熟细胞重编程，可分化为几乎所有人体细胞）研究获诺贝尔奖后不久，法默团队便开始测试干细胞能否修复脊髓损伤。

尽管诱导多能干细胞方案未成功，但法默团队最终使用胎盘来源干细胞取得突破，先完成细胞实验，再在绵羊模型中验证：接受手术闭合缺损 + 干细胞治疗的绵羊可独立站立、行走，而仅接受手术的对照组则不能。