#渐冻症患者试药7针药物腰穿注入体内##健闻登顶计划# 为什么现在渐冻症还基本无药可治？

渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）之所以至今仍“基本无药可治”，核心在于它是一种机制极其复杂、且不可逆的神经退行性疾病。

首先，病因不清是最大难点。大约90%的患者属于散发型，没有明确诱因；即使是遗传型，也涉及多种基因突变。研究发现，ALS可能与蛋白质异常堆积、神经炎症、线粒体功能障碍、氧化应激等多种机制有关，但这些因素彼此交织，尚未找到“关键开关”，因此很难开发针对性强的药物。

其次，损伤不可逆。ALS主要破坏运动神经元，而神经细胞一旦死亡，几乎无法再生。即使未来能阻断疾病进展，也很难恢复已经丧失的运动功能，这使治疗窗口非常有限。

第三，起病隐匿、诊断较晚。很多患者在早期只是轻微无力或肌肉跳动，容易被忽视或误诊，等确诊时神经损伤已较严重，错过最佳干预时机。

第四，疾病进展快且个体差异大。不同患者进展速度差异明显，增加了临床研究和药物试验的难度，也使疗效评估更复杂。

目前已有药物如利鲁唑、依达拉奉等，只能在一定程度上延缓病情，而不能治愈。未来突破的关键，仍在于更早期诊断、明确致病机制以及神经保护甚至再生技术的发展。#微博超有用视频大赛# http://t.cn/AXc0irmX