【港大研究:#基因改造干细胞有望实现通用型移植#】细胞疗法是癌症等疾病治疗的前沿领域,以CAR-T为代表的免疫细胞疗法和干细胞移植疗法是两大主流方向,但这两类疗法均面临患者自身的免疫排斥等问题。日前,香港大学李嘉诚医学院联合加拿大多伦多西奈山医院的研究团队,利用基因编辑技术改造出人类干细胞成为“FailSafe-AlloAccept”(移植安全细胞),可有效避免免疫排斥,有望为这两大疗法扫清障碍。http://t.cn/AXVoWhly
当前,干细胞移植疗法面临三大核心障碍:免疫排斥、供体细胞来源短缺,以及移植细胞本身的潜在癌变风险。当异体细胞或器官移植入患者体内时,患者的免疫系统会将其识别为“外来者“并发动攻击,因此移植患者必须终身服用免疫抑制药物,这不仅会带来肾损伤、糖尿病、感染及癌症等多种严重副作用,也极大限制了移植疗法的应用。另一方面,以CAR-T为代表的细胞疗法也因免疫排斥,必须将患者自身的细胞在体外改造、扩增后再回输,这种个体化定制模式致使其成本高昂、制备周期漫长。
不过,在自然界中,存在不少可以成功逃脱免疫系统“监视”的细胞,例如:袋獾体内具有传染性的肿瘤细胞能在个体间传播而不被排斥;人类胎盘作为一个“半异体”组织,能在母体内安然存在数月。因此,港大团队借鉴了这些自然机制,通过基因编辑技术对人类多能性胚胎干细胞(hESCs)进行精准改造,使其可以避免被免疫系统识别并主动抑制外围免疫细胞的反应。这项研究成果已在国际知名期刊《干细胞报告》上发表。
