【脑叶酸缺乏症】美FDA批准GSK的Wellcovorin（leucovorin/亚叶酸钙）用于治疗成人及儿童脑叶酸缺乏症（cerebral folate deficiency）！患者携带叶酸受体1基因（FOLR1） 变异，脑叶酸缺乏症以重度发育迟缓、运动障碍、癫痫发作为主要特征。

去年9月，川普政府曾表示，计划探索leucovorin作为自闭症的潜在治疗药。

leucovorin实是一款上市超70年的老药！核心专利早已过期；本次获批的脑叶酸缺乏症为其新增适应症，也是该罕见病全球首款获批疗法。

老适应症包括，高剂量甲氨蝶呤（MTX）治疗后的解救治疗、叶酸拮抗剂（如MTX）过量/排泄障碍的解毒、联合5-氟尿嘧啶（5-FU） 用于晚期结直肠癌的姑息治疗和无法口服叶酸时的巨幼细胞性贫血治疗。