#自主研发型再生障碍性贫血新药获批##国际创新药闻#

3月13日，恒瑞医药1类新药海曲泊帕乙醇胺片获批联合免疫抑制治疗，用于15岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者。III期研究显示，联合治疗组3个月完全反应率（CR）达8.8%，显著高于对照组的5.0%（p=0.0129）；6个月总反应率（OR）提升至63.8%，且患者不依赖输血的比例提高近一倍（红细胞输注依赖率56.8% vs 27.6%）。

作为国内首个非肽类口服TPO受体激动剂，海曲泊帕通过激活STAT/MAPK通路促进血小板生成，此前已获批免疫性血小板减少症（ITP）和化疗相关血小板减少症（CIT）适应症。此次突破性拓展至SAA领域，填补了初治患者口服靶向治疗的空白。目前该药还在拓展儿童ITP、肝病相关血小板减少等适应症，其全球专利布局（中国专利金奖）和海外临床进展（美国III期进行中）值得期待。