#自主研发型再生障碍性贫血新药获批##国际创新药闻# 国家药监总局（NMPA）批准恒瑞的1类新药海曲泊帕乙醇胺片新添新适应症——联合免疫抑制治疗，适用于≥15岁初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者。

批准基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、 III期临床研究HR-TPO-SAA-Ⅲ的积极结果，达到了主要研究终点。结果表明，接受海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗的治疗组在主要终点上显著优于对照组，相比而言，海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗对初治重型再生障碍性贫血具有统计学显著性和临床意义的改善，且长期治疗的安全性、耐受性良好，与其他促血小板生成受体激动剂相比未发现新的安全性信号。

在给药3个月、6个月时，海曲泊帕组与安慰剂组比较：

完全缓解率（CR）分别为8.8% vs 5.0%、28.1% vs 13.8%；总缓解率（OR）分别为50.6% vs 25.0%、63.8% vs 42.5%；不依赖红细胞输注的患者比例分别为56.8% vs 27.6%、69.0% vs 48.7%；不依赖血小板输注的患者比例分别为54.4% vs 31.2%、69.0% vs 50.6%；两组至首次血液学缓解的中位时间分别为87.0 天 vs 141.0 天。结果均有统计学显著性差异。

海曲泊帕乙醇胺是恒瑞自主研发的一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，通过激活血小板生成素受体介导的STAT和MAPK信号转导通路，促进血小板生成。

恒瑞已针对该药在免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血、恶性肿瘤化疗所致血小板减少症等患者中开展临床研究，以评估在不同血液系统疾病中的作用。

此前海曲泊帕乙醇胺片已获批2个适应症，分别为：既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者的治疗。本次是该药获批的第3项适应症。

目前，全球已有5种重组人促血小板生成药（rhTPO）获批进入临床应用：包括罗普司亭（Romiplostim）、艾曲泊帕（Eltrombopag）、海曲泊帕（Hetrombopag）、阿伐曲泊帕（Avatrombopag）及芦曲泊帕（Lusutrombopag）。