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近日，复旦大学附属中山医院开出第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片全国首张处方，这一“全球首发”的成人梗阻性肥厚型心肌病创新药物正式实现患者可及。作为国家药监局加速创新药审评审批的成果，该药品获批早于欧美，为我国众多梗阻性肥厚型心肌病患者带来全新治疗选择，也推动该疾病诊疗迈入精准靶向时代。

随后，阿夫凯泰片分别在武汉大学人民医院、西安交通大学第一附属医院开出当地首张处方。

作为一种严重的遗传性心脏疾病，肥厚型心肌病起病隐匿、危害严重，潜藏着猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命风险，更是青少年和运动员猝死的首要病因之一。

武汉大学人民医院心血管病医院常务副院长、心血管内科主任蒋学俊教授表示，在肥厚型心肌病患者中，约2/3为梗阻性肥厚型心肌病，其病情更重、预后更差，死亡率翻倍。“该病的诊断并不容易，因为一部分患者在常规检查中难以被发现，临床上称之为‘隐匿型梗阻’，此类患者容易被误诊、漏诊。”

蒋学俊教授补充，左心室流出道压差（LVOT-G）升高，是梗阻性肥厚型心肌病患者病情进展的核心因素。这一异常改变会对心脏功能造成持续性损伤，因此对该类患者而言，早期干预、精准管理与规范治疗的需求尤为迫切。

“对梗阻性肥厚型心肌病患者而言，快速降低LVOT-G至关重要。”蒋学俊教授介绍，数据显示，LVOT-G每升高20毫米汞柱，死亡和心脏移植风险就上升24%。此前临床治疗多以药物、侵入式治疗为主，但均存在局限。第二代心肌肌球蛋白抑制剂的出现，正是破解这一临床困境的重要突破。

西安交通大学第一附属医院心血管病院院长、心内科主任袁祖贻教授表示：肥厚型心肌病治疗重点已经从单纯的症状缓解发展到达成多重治疗目标的完全响应。袁祖贻教授表示：“对于梗阻性肥厚型心肌病，快速降低左心室流出道压差至关重要。研究表明，LVOT-G每升高20mmHg，死亡和心脏移植风险升高24%。”

《中国心肌病综合管理指南2025》以及Ⅲ期临床研究数据显示，在校正安慰剂效应后，阿夫凯泰片可在2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg，且药物相互作用风险低，其创新优势有助于实现治疗目标。

对于肥厚型心肌病患者来说，有约60%者可以查到明确的致病基因位点。但还有约40%的肥厚型心肌病的患者，目前还查不到基因变异，因此更需要临床医生确认真正的病因。肥厚型心肌病患者一旦得到明确诊断，家人要进行相应的排查，即，进行家系的筛查，以尽早干预、尽早有效随访。

肥厚型心肌病起病隐匿、猝死风险高，快速诊断、及时干预与长期规范管理三者缺一不可。

来源：中国新闻网、东方网