国内首创！孟眸生物iPSC-RPE疗法治疗干性AMD获国家卫健委批准，开启黄斑变性治疗新纪元

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中关村生命科学园公司

2026年3月25日

北京

近日，孟眸生物宣布，其自主研发的“诱导多能干细胞（iPSC）来源视网膜色素上皮（RPE）细胞移植治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）”的研究者发起临床研究（IIT），已正式获得国家卫健委备案批准（备案号：MR-11-26-020213）。目前，该研究已在首都医科大学附属北京同仁医院成功完成首批三例受试者的入组工作。

此次获批及首批受试者成功入组，标志着我国在干细胞疗法眼科应用领域实现了从基础研究向临床转化的关键突破，为干性AMD患者开辟了全新的治疗路径，也进一步印证了孟眸生物在细胞治疗领域的研发实力与临床推进能力。

临床痛点

填补干性AMD治疗领域的巨大空白

年龄相关性黄斑变性（AMD）是全球老年人群不可逆致盲的主要原因之一。随着人口老龄化趋势的加剧，AMD的疾病负担日益沉重。长期以来，临床治疗主要集中于“湿性AMD”，而占比显著更高的“干性AMD”患者，尤其是处于晚期地图样萎缩（GA）阶段的患者，面临着无药可治的困境。

干性AMD病程隐匿且不可逆转。截至目前，全球范围内尚无获批疗法能够有效修复受损视力。孟眸生物此次获批的IIT研究，旨在直面这一巨大的未满足临床需求，探索干性AMD的有效治疗方案。

核心技术

iPSC-RPE疗法开启“功能修复”新纪元

AMD的病理机制主要源于视网膜色素上皮（RPE）细胞的进行性凋亡，进而导致感光细胞的不可逆损伤。细胞替代疗法通过移植健康的RPE细胞，重建视网膜的微环境支持系统，可从根源上实现功能修复。

孟眸生物的iPSC-RPE疗法，通过将体细胞重编程为iPSC，并精准诱导分化为RPE细胞，有效规避了传统胚胎干细胞疗法的伦理争议，同时为实现免疫匹配提供了创新解决方案。早在2014年，日本理化学研究所便在湿性AMD领域率先开展了相关研究，其十余年的长期随访结果，已充分验证了该技术路径的长期安全性与潜在疗效。

如今，孟眸生物在更具挑战的干性AMD领域率先破局。此次IIT研究的启动，标志着干性AMD治疗从“疾病控制”向“功能修复”迈出了实质性的一步。这不仅为地图样萎缩（GA）的治疗提供了新的可能性，更彰显了我国在iPSC细胞治疗前沿领域的自主创新能力，正在以“中国方案”解决全球性的医学难题。

展望未来

持续推动眼科创新疗法的临床应用

孟眸生物始终致力于通过前沿的细胞与基因疗法，解决致盲性眼科疾病的临床难题。此次IIT临床研究的顺利推进，离不开国家及北京市相关部门的指导，以及北京同仁医院临床团队的专业协作。同时，我们也对参与本研究的首批受试者及其家属表示诚挚的感谢——你们的信任与参与，为探索AMD的有效治疗方案提供了宝贵的临床数据，也将为更多患者带来治愈的希望。

未来，孟眸生物将继续深耕眼科创新疗法领域，加速推进管线产品的临床开发，力求为全球眼病患者提供更多安全、有效的治疗选择。

关于孟眸生物

孟眸生物，一家专注于应用创新干细胞及基因疗法治疗致盲性眼科疾病的高新技术企业，自2023年成立以来，始终将“创新基因”融入发展血脉，解码眼科疾病治疗的“底层逻辑”，以干细胞与基因治疗技术为核心，聚焦眼科疾病大适应症，推动从“无药可医”向“精准治愈”跨越。

目前，公司管线布局覆盖年龄相关性黄斑变性（AMD）、青少年型黄斑变性（Stargardt病）、病理性高度近视等重大致盲性眼病，致力于实现科研与医疗需求的无缝对接。秉承“以突破性细胞与基因疗法，为全球致盲性眼病患者提供可及治愈方案”的使命，孟眸生物正持续为全球眼病患者提供突破性治疗方案，显著改善患者的生活质量。