卧槽太牛逼太振奋了、对于血癌的治疗。。。

真正意义上的in vivo（活体内的意思）的CAR-T技术突破→
不再需要把患者的T细胞吭哧吭哧搞出体外去加工，现在是直接把『工具』送进体内，让细胞原地完成改造！！

其核心？一个双载体协同系统：一头、用AAV病毒把CAR基因也就是指令说明书送进T细胞，另一头、用类似病毒的小颗粒（EDV）把大名鼎鼎的CRISPR-Cas9（剪刀+定位）送进去。当且仅当这两样东西同时进入同一个T细胞时，基因编辑才会发生，在一个固定位置（TRAC位点）把CAR基因准确插入。这样既避免了传统方法中基因随机插入招致的风险，还能保证只在T细胞中发挥作用，稳定可控。

效果DIOR炸天。这种体内自力更生生成的CAR-T细胞在多种人源化小鼠肿瘤模型中都表现出很强的抗肿瘤能力、特别是对血癌！！譬如急性白血病模型中，这些CAR-T细胞能快速扩增，大约两周就达到峰值，而且扩增程度比传统的老CAR-T方法高出8到50倍。而在多发性骨髓瘤（往往更加凶险的血癌）模型中，治疗组实现了100%完全缓解（8只小鼠全部清除肿瘤！！），鹅且在第35天再次注入肿瘤细胞后，仍有75%的小鼠保持长期控制，说明形成了免疫记忆的效果。嘛实体瘤（如肉瘤）整体效果肯定不如血液肿瘤，但仍有超过一半小鼠完全缓解，真的已经超牛了！！

太激动！这是第一次在活体内实现了大段DNA的精准插入，而非一直以来的随机插入or短暂表达，优势绝对吊打传统CAR-T——首先是不需要为每个患者单独提取和培养细胞，将来会是『现成能用』的标准化治疗。其次、避免了体外培养过程中T细胞能力衰退劣化的问题（这个问题其实相当困扰）。以及更重要的是！有望大幅降低时间and成本——传统CAR-T往往需要几周时间、费用更是高处不胜寒（定制啊毕竟是机构定制！）而这种新手法下，更像是一次给药的现成疗法，甚至有点类似疫苗了！

没错，小鼠食盐不等于人体内，当然还有差异和不确定性，譬如免疫系统对病毒载体的反应、是否会有脱靶编辑、长期安全性如何等等，临床当然有距离，燃鹅这项研究的意义在于明确指明了活体内直接制造CAR-T细胞这条路绝对是可行的，以及——

将来活得久一点点、你就有机会活得久很多很多！！
（只要、你有钱！！YEAH[干杯]