#北京开出罕见肿瘤靶向药首方##国际创新药闻#

3月26日，我国首个获批用于治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的1类创新靶向药物——匹米替尼（Pimicotinib），由北京积水潭医院骨肿瘤科牛晓辉主任医师开出全球首张处方。同时，中山大学附属第一医院、北京大学第三医院及浙江等多地开出首批处方。

TGCT，既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要发生于关节、腱鞘或滑膜组织，可导致受累关节出现进行性加重的肿胀、疼痛、僵硬及活动功能受限，虽不致命，却严重影响患者日常活动能力和生活质量。

北京积水潭医院骨肿瘤科主任刘巍峰表示：“过去TGCT的治疗选择非常有限，尤其是复发或无法手术的患者长期处于无药可用的状态。如今，TGCT有望从反复手术的难治性疾病，逐步转变为可通过口服靶向药物联合手术进行规范化、全程化管理的慢性疾病，让患者真正有机会回归正常生活。”

匹米替尼（Pimicotinib）是我国自主研发的原研创新药，于2025年12月16日获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT)，目前正同步推进美国、欧洲的上市申请，由北京积水潭医院骨肿瘤科牵头全球多中心临床研究。

匹米替尼的全球III期MANEUVER研究显示，在针对TGCT的系统性治疗中，匹米替尼展现了基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率，并伴随临床结局的显著改善。此外，匹米替尼还展现出良好的耐受性，未观察到胆汁淤积性肝毒性或毛发及皮肤色素减退的迹象。 #健康奥斯卡# http://t.cn/AXIhAOIm