#北京开出罕见肿瘤靶向药首方##国际创新药闻#
跟大家聊一个很多人没听过，但特别折磨人的罕见病——腱鞘巨细胞瘤，简称TGCT。

首先先说它到底是什么病。
它长在咱们关节、手指手腕、膝盖这些地方的腱鞘和滑膜上，看着偏良性，但特别“赖皮”，会一点点侵蚀骨头和软骨。患者会关节肿胀、疼得难受，胳膊腿屈伸都费劲。
这个病属于罕见病，整体发病率不高，青壮年、女性会稍微多见一点。普通结节型还好，大多长在手上；麻烦的是弥漫型，专盯膝盖，反反复复，特别容易致残。

那在新药出来之前，大家都是怎么治的？
以前办法特别有限，基本靠硬做手术切。简单肿块切干净还好，但复杂、弥漫生长的肿瘤，根本切不彻底，复发率超高。一次次开刀遭罪不说，关节功能还越治越差。实在没法手术的，只能靠放疗勉强缓解疼痛，老一代靶向药选择少、副作用大，患者真的熬得很苦。

好在现在终于等来新希望！
3月26号，咱们国家1类原创创新药匹米替尼，在积水潭医院开出了全球第一张处方！

说直白点原理：这个病之所以顽固疯长，是体内一条关键信号通路乱了。匹米替尼就是精准“掐断”这条坏通路，专门定点打击肿瘤细胞，压住病灶生长、把肿块缩小。

三期临床数据也特别亮眼：用药25周的时候，一大半患者病灶明显缩小，长期随访下来有效率更高，还有患者肿瘤直接完全缓解。疼痛、关节僵硬都肉眼可见好转，而且口服给药，耐受度好，安全省心太多。

总结一句：以前得这个罕见肿瘤，反复开刀无解；如今国产原创靶向新药落地，不用遭大罪，就能稳稳控住病情，真是广大患者盼了多年的福音！