#北京开出罕见肿瘤靶向药首方##国际创新药闻# 罕见病TGCT诊疗迎突破！聊聊这个磨人的关节肿瘤！

3月26日北京积水潭医院开出匹米替尼全球首方，这款中国原研靶向药填补了腱鞘巨细胞瘤（TGCT）系统性治疗的空白，作为中医医生，也为这份突破感到振奋！今天就给大家讲透TGCT这个罕见病～

先说说TGCT到底是什么：它是起源于关节、腱鞘或滑膜组织的局部侵袭性间叶源性肿瘤，既往叫色素沉着绒毛结节性滑膜炎（现该名称已废止），分结节型和弥漫型——结节型多长在手指，以无痛硬肿块为主；弥漫型好发膝关节，会引发关节进行性肿胀、疼痛、僵硬，甚至侵蚀骨质和软组织，严重影响活动功能，虽不致命，却可能致残，30-50岁青壮年多见，女性发病比例更高（男女1:1.5）。

再看发病率，这是典型的罕见病：全球年发病率约43/百万，其中结节型39/百万、弥漫型仅4/百万，我国每年新增约6万例，临床中不少医生都少见，很容易被忽视或误诊。

过去TGCT的治疗特别受限，主要靠手术切除，尤其是弥漫型复发率高，复发或无法手术的患者基本无药可用，患者只能反复面对手术的痛苦。而这次匹米替尼的首方落地，让TGCT终于从“反复手术的难治性疾病”，有望变成能口服靶向药+手术全程管理的慢性病，这款中国原研药的临床研究还显示客观缓解率高、耐受性好，真的是患者的曙光！

从中医视角看，TGCT归属于筋痹、痰瘀筋瘤范畴，核心病机很明确：多因外伤、慢性劳损损伤关节筋脉，导致气血运行不畅，痰浊与瘀血胶结在腱鞘关节处，日久形成结节肿块；部分患者出现的关节血性积液，也是瘀阻络脉、血溢脉外的表现，简单说就是“不通则肿、不通则痛”。

其实这次靶向药的问世，也让中西医结合治疗TGCT有了更多可能：西医靠手术、靶向药精准祛邪，解决肿瘤本身的问题；中医则能全程协同——术前化痰逐瘀、舒筋通络，改善关节肿胀疼痛，为治疗创造条件；术后益气活血、健脾化痰，扶正固本减少复发；服用靶向药的患者，辨证调理脾胃肝肾，还能提升机体耐受度，减轻不适。中西医各展所长，才能更好守护患者的关节功能。

罕见病从不是“小众病”，每一个病种的诊疗突破，都是无数患者的希望！为中国原研药点赞，也期待中西医协同，为更多罕见病患者铺就康复路～