#健文登顶计划# 【梗阻性肥厚型心肌病】百时美施贵宝的心肌肌球蛋白抑制剂Camzyos治疗青少年罕见心脏病的III期临床获积极结果！Camzyos是口服小分子心肌肌球蛋白选择性抑制剂，通过抑制心肌过度收缩、减轻心脏射血梗阻发挥作用，有望成为首个获批用于青少年梗阻性肥厚型心肌病的治疗药。

这类疾病会导致心脏供血受阻、出现严重症状，目前尚无专门获批的青少年疗法，临床多沿用成人方案。

研究纳入44名12-17岁青少年患者，与安慰剂相比，Camzyos治疗约6个月显著降低心内梗阻压力，同时改善心功能、临床症状与运动能力，心脏结构指标也出现好转。该药可显著改善症状，并减少患者接受侵入性治疗的需求。

安全性方面，药物不良反应发生率与安慰剂相近，未出现新的安全信号。

这一结果对治疗选择有限的青少年患者是重要突破。百时美施贵宝称，该数据支持将Camzyos适应症扩展至青少年人群，未来将继续开展长期研究。