#健文登顶计划# 【囊性纤维化】Vertex制药的囊性纤维化疗法获美FDA批准扩大适龄范围！Vertex （VRTX）的两款囊性纤维化治疗药Alyftrek和Trikafta，前者是新一代每日一次三联复方CFTR调节剂，Trikafta则为每日两次给药的CFTR调节剂。

“此次适应症扩大后，所有能够产生CFTR蛋白的突变亚型，均已纳入Alyftrek和Trikafta的适用范围”。Alyftrek可用于≥6岁囊性纤维化患者，涵盖携带CFTR基因突变，或经临床/非临床数据证实对药物敏感的患者。

Trikafta的适用年龄下限降至2岁及以上。

此次适龄范围扩大后，美将新增近800名囊性纤维化患者，首次符合使用CFTR调节剂的治疗条件。

囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引发的遗传性疾病。其治疗药的研发上市被誉为医疗界真正的进步，三位主要研究科学家已获得除诺奖以外的所有重要大奖。