#健闻登顶计划##自身免疫疾病# 【重磅:CAR-T细胞治疗三种自身免疫疾病】一名女性罹患三种自身免疫病:CAR-T细胞治疗接近临床治愈!德国医生在国际生命科学顶尖刊物《细胞》旗下《Med》在线发表研究报告称,一名同时患有三种极罕见自身免疫病的女性,在接受单剂CAR-T细胞治疗后随访14个月,至今未出现任何症状。国际科学权威杂志《自然》做了新闻解读。
此前她已接受过9种不同治疗均无效,无法工作,有时因疼痛和疲劳连续卧床数周。埃尔朗根大学医院血液学家Fabian Müller参与治疗并为该报告共同作者,他表示:“她的病情已完全失控,生命受到严重威胁”!宾夕法尼亚大学免疫学家Carl June(开创同类细胞治疗癌症技术)表示,这名47岁女性若不能接受CAR-T细胞治疗,即便能存活,生活质量也会“极其糟糕”!
该患者的三种自身免疫病均源于B细胞功能异常:B细胞产生的抗体错误攻击自身红细胞,导致自身免疫性溶血性贫血;攻击血小板,导致免疫性血小板减少症;攻击部分脂肪结合蛋白,导致抗磷脂综合征。
贫血使她需要反复输血,平均每天1袋,最多时每天3袋;血小板减少大幅增加失控性出血风险;脂肪结合蛋白缺失则让血液更易形成血栓。Müller表示,一种自身免疫疾病通常会增加第二种的发病概率,但这位患者是他见过首例同时罹患三种此类疾病的病例。这种组合“可迅速致命”,“通常除长期大剂量激素外无治愈手段”,而激素会广泛抑制免疫系统,增加感染风险。
嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)“是控制她病情的最后机会”!CAR-T治疗需先分离患者自身天然T细胞,再对其进行基因工程修饰,使其高效靶向杀伤特定细胞(CD-19阳性B细胞)。由于CAR-T是可增殖的活细胞,回输后疗效可持续数年,有时可达十年。
在接受CAR-T细胞治疗及两种可杀伤快速增殖免疫细胞的化药后一个月内,患者红细胞水平恢复正常,其他两种自身免疫病也得到纠正!
