#儿童矮小症或迎口服增高新药# 国家药监局药品审评中心（CDE）批准长春高新控股子公司长春金赛药业的自研GS3-007a干混悬剂进入临床研究，适应症为特发性身材矮小！

这款新药候选是小分子口服生长激素促分泌剂，通过激活垂体相关受体，刺激人体内源性生长激素脉冲式分泌，助力身高增长，而不是靠外源（注射）补充生长激素。

目前国内用于儿童特发性身材矮小的治疗药，不管是每日剂型还是每周长效剂型，全部依赖皮下注射，长期频繁打针给孩子身心和家庭都带来不小负担。口服增高药一直是市场空白，难点集中在肠道吸收、药效稳定和长期安全性上，此次GS3-007a获批临床研究，有望彻底改变矮小儿童只能打针的现状。

全球同赛道进展亮眼，美国Lumos Pharma研发的同类口服药LUM-201，针对儿童生长激素缺乏症已完成II期临床研究、拿下关键终点数据：规范用药一年，患儿年均身高可增长7.8-8.1厘米，而同龄矮小儿童自然年生长只有4-5厘米，相当于一年多多长3_3.8厘米，身高提升幅度非常突出，疗效可对标传统注射生长激素。目前该药已进入III期临床研究的招募阶段。

这类口服新药主要适配骨龄偏小、骨骺尚未闭合的矮小患儿，随着国产GS3-007a推进临床，未来儿童矮小症有望告别天天打针、每周打针，靠口服剂型就能实现有效追高，成为矮小儿童干预身高的全新选择。