每日经济新闻 26-04-23 11:49
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【#打一针有望治愈先天性耳聋#,中国医生基因疗法多中心临床研究登《自然》】一次耳部注射,有可能让先天性耳聋患者从此听见声音。4月22日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授领衔的先天性耳聋基因治疗多中心临床研究,在国际期刊《自然》(Nature)正式在线发表。这项针对OTOF先天性耳聋的基因治疗研究,发布了长达2.5年的结果,并发现预判临床疗效的核心生物标志物。作为该领域年龄跨度最广的研究,共纳入42名年龄在9个月至32岁的患者,覆盖婴幼儿、儿童、青少年与成人。

临床数据显示,90%的患者在治疗后成功恢复听力,并且听力水平呈现持续、稳定的提升趋势。长期随访达2.5年的患者中,100%有效患者的听力水平恢复到能听清日常交谈,57%可识别图书馆级别的轻微背景音,43%能听见耳语。

令人振奋的是,这项治疗对成年先天性耳聋患者同样有效。3名20岁以上的成人患者中,2人听力明显改善:32岁患者在接受基因治疗后,在1年随访时ABR听力阈值相比给药前改善了27 dB nHL;20岁患者在13周随访时,ABR阈值相比给药前改善了20 dB nHL,证实了基因治疗对成年耳聋患者的价值。(澎湃,泽塔)