【Vista天下知识局 ｜复旦最新 Nature：#先天性耳聋整体治疗有效率达九成#】#复旦团队有望治愈先天性耳聋#4月22日，复旦大学舒易来教授团队关于先天性耳聋基因治疗的成果正式登顶国际顶刊《自然》，研究公布了长达两年半的长期随访数据，并找到了预判治疗效果的核心生物标志物。

早在2022年，该团队就开展了全球首个先天性耳聋基因治疗临床试验，帮助多名先天性耳聋患者重新恢复听力。此次试验更是一共纳入42名受试者，覆盖9月龄婴幼儿至32岁成年患者，是目前该领域年龄跨度最大、随访周期最长、样本量最大的全球临床研究；本次最新长期随访结果显示，该疗法整体治疗有效率达到90%，绝大多数受试者成功重建稳定听力、恢复言语能力，疗效稳定且安全性表现良好。

长久以来，先天性耳聋始终没有能够有效根治的药物，人工耳蜗仅能替代辅助听觉，无法还原原生听力。而本次国产自研基因疗法，通过靶向基因修复实现听觉功能自然再生，在嘈杂环境言语分辨、音乐感知等维度其表现显著优于人工耳蜗，且长期安全性得到充分验证。（综合Nature、网易）（值班编辑 |许静）