【#先天性耳聋基因治疗重大突破#复旦团队成果登《自然》】#打一针有望治愈先天性耳聋#通过一次耳部注射，有望让先天性耳聋患者自此听见声音。22日晚，复旦团队领衔的先天性耳聋基因治疗多中心临床研究，在国际顶级期刊《自然》正式在线发表。研究覆盖9个月到32岁患者，随访时间长达两年半，为先天性耳聋的治疗打开全新局面。

2022年，复旦团队率先开展全球首个先天性耳聋基因治疗的试验，通过一次耳部注射，基因治疗药物被递送到患者内耳，给他们打开了“原装听力”的开关。相关成果2024年1月发表在《柳叶刀》正刊。

在两年半的时间里，团队对42名年龄在9个月至32岁的患者持续跟踪，系统观察患者听力恢复、言语能力及治疗安全性。令人振奋的是，这项治疗对成年先天性耳聋患者同样有效。

在治疗有效的患者中，大家的听力水平都恢复到能听清日常交谈。其中，57%可识别图书馆级别的轻微背景音，43%还能听见耳语。

目前，这款药物已获得国家药监局批准开展临床试验，临床实验完成之后就将真正惠及先天性耳聋患者。 http://t.cn/AXxCn1Y9