Intellia Therapeutics 周一（4月26日）公布，其体内CRISPR 基因编辑疗法用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的Ⅲ期临床试验取得积极顶线结果。

公司表示，这项一次性给药治疗达到了主要终点及所有关键次要终点，并已据此启动向美国食品药品监督管理局（FDA）提交上市申请的滚动申报流程。

该候选药物名为 lonvoguran ziclumeran（lonvo-z，NTLA-2002），可在门诊环境下给药。该疗法通过失活 KLKB1 基因，从源头上永久性降低激肽释放酶（kallikrein）水平，进而减少缓激肽的生成——后者正是 HAE 发作性肿胀的核心驱动因素。目前的标准治疗多需长期甚至终身使用注射或口服预防药物，且仍难以完全避免突破性发作。http://t.cn/AXxeWTQY