【Intellia：募资1.5亿美元，并递交体内CRISPR基因编辑疗法上市申请】#遗传性血管性水肿#
4月27日，Intellia Therapeutics宣布已正式向美国FDA滚动递交其在研CRISPR基因编辑疗法Lonvoguran Ziclumeran（lonvo-z）的生物制品许可申请（BLA），将其作为治疗遗传性血管性水肿（HAE）的一次性疗法，预计于2026年下半年完成申请，并有望在2027年上半年获批上市。

Lonvo-z是Intellia Therapeutics基于CRISPR/Cas9技术开发的一款体内基因编辑疗法，旨在通过敲除KLKB1基因来减少激肽释放酶原（PKK）及激肽释放酶的产生，进而降低与HAE发病相关的缓激肽水平，最终实现疾病治愈效果。该药物有潜力成为全球首个通过一次注射即可实现功能性治愈HAE的药物。

同时，Intellia还公布了lonvo-z在针对HAE的3期临床试验（HAELO）中的积极顶线数据。数据显示：该试验成功达到了主要终点以及所有关键次要终点。 在长达六个月的主要观察期内，绝大多数接受了单次lonvo-z治疗的患者不仅实现了HAE发作的“零发生”（freedom from attacks），并且完全摆脱了对日常预防性治疗药物的依赖。这一惊艳的数据证实了：只需打一针，患者就有极大可能彻底摆脱长期的痛苦与终身用药的枷锁。

此外，公司宣布已经开始了1.5亿美元的募资，Intellia还打算授予承销商30天的选择权，以购买公开发行中额外15%的普通股股份。拟议发行的所有股份都将由Intellia出售。

Intellia是CRISPR体内编辑领域的标杆企业，公司创始人之一是2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna。另一位创始人John Leonard曾是艾伯维首席科学官兼研发高级副总裁，主导了修美乐等多款创新药的研发落地。