全球最大规模临床验证，基因治疗让先天性耳聋患者重回有声世界

#基因治疗让耳聋患者重获新“声”#。OTOF基因突变是我国婴幼儿先天性听神经病的首要病因，会导致患儿出生即伴随重度耳聋，这类感音神经性耳聋长期以来都是世界性医疗难题。由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授舒易来牵头，联合北京协和医院、四川大学华西医院、中南大学湘雅二医院等三甲医院，开展了全球规模最大、随访时间最长、年龄跨度最广的耳聋基因治疗多中心临床研究，为42名9个月至32岁的患者实施内耳基因治疗，90%的患者治疗后成功恢复听力，最长两年半的随访显示，患者均能听清日常交谈，部分还能识别轻微背景音、听见耳语。

团队历经十余年深耕，攻克了基因递送、内耳靶向给药等一系列临床痛点，验证了疗法的长期安全性，还找到了预判疗效的核心生物标志物，其中0.5至3岁低龄儿童治疗有效率达100%，患者的言语能力也随听力恢复同步提升，能正常融入日常社交。这项中国自主研发的技术，不仅为先天性耳聋治疗开辟了全新路径，还制定了全球首个相关国际专家共识，正逐步走向世界。

资料参考自：光明网
图片来源于：光明网