近期制药行业在AI上的投入呈现爆发式增长：Merck与Google Cloud签署约10亿美元合作，Eli Lilly向Insilico Medicine交易总额高达27.5亿美元（含里程碑），Pfizer年初完成对Boltz的收购，Kelonia Therapeutics在约6000万美元融资基础上实现最高70亿美元对价退出，Recursion成立12年市值约18.5亿美元且仅披露12例Ib/II期中期数据。这些数字背后反映资本对AI的高度预期，但需要冷静评估其对研发成功率（PoS）的真实影响：当前AI主要作用于分子生成与早期发现阶段，而该阶段成本通常占总研发成本的约5%–10%，单个preclinical资产交易价格多在数十万至数百万美元，而进入临床后的资产估值可跃升至数亿美元甚至数十亿美元；真正决定成败的是从IND到Phase I/II的转化环节，该阶段失败率高达约85%–90%。在决策层面，临床试验涉及入组规模（通常数十至数千人）、终点选择、随访时间（数月至数年）及成本（单个III期试验可达1亿–10亿美元），这些关键判断高度依赖经验与策略权衡，难以通过有限历史数据完全建模。在疾病层面，AI当前多集中于单基因疾病（如由单一基因突变驱动的FAP，APC基因早在1991年即被发现），而对于阿尔茨海默病等复杂疾病，其涉及数百至上千个遗传位点、数十年病程演化及多环境因素交互，目前连临床终点（如认知评分下降幅度）都尚无统一标准。在生物复杂性层面，人类约30亿碱基对中任意0.1%的差异（约300万位点）即可导致显著表型差异，加之约2万基因、数十万转录本及动态表达调控，变量空间远超现有约数百万至千万级样本规模的数据覆盖能力，同时行业数据高度分散于上千家机构与系统中，难以整合。因此，AI当前更多体现为提升研发效率（如筛选速度提升数倍至数十倍、成本下降20%–50%），而非直接提升成功率。核心问题不在于AI本身，而在于市场将“效率提升”按“成功率跃迁”进行定价，由此带来的估值偏差与机会成本，正在成为当前biopharma与techbio融合中的关键风险点。@评论罗伯特 @千问 #健闻登顶计划##国际创新药闻##药研智能社##最AI的健康派#