#上海开出罕见病铜娃娃原研药首方# 2026年5月14日，上海复旦大学附属儿科医院开出全国首张醋酸锌片处方。这款由日本诺贝仁制药原研的罕见病用药，是上海乃至全国首个针对肝豆状核变性（又称"铜娃娃"）适应证的处方类锌制剂。该药于2024年2月通过国家药监局优先审评审批通道获批，但此后两年未能实际上市供应，直至此次在上海率先实现首方落地，为全国肝豆状核变性患者带来规范化治疗新选择。

肝豆状核变性是首批纳入国家罕见病目录的病种，无症状患者长期依赖含锌保健品控制病情，但这类产品锌含量低、无规范监管，无法满足治疗需求。此次在上海落地的醋酸锌片，是国内首个针对该罕见病的处方类锌制剂，两种规格精准适配儿童与成人患者长期维持治疗。

醋酸锌片在国内的定价为25mg*30片/盒399.90元，50mg*30片/盒679.83元。该定价主要参照日本零售价，并叠加了一定进口成本，单片价格较日本高出约2元人民币。以此估算，5至16岁患儿若每日需补充75mg锌，月治疗费用约1200元；16岁以上患者每日150mg锌的月费用则约为2000元。

该药在上海等城市的"首方"虽计划院内落地，但姜镕哲表示，院内用药目前主要依靠临时采购渠道推进，短期之内患者获取药品仍将以院外药店以及线上购药渠道为主。后续将依托医生处方外流、线上开具处方等方式，切实保障罕见病患者的日常用药供给。未来也不排除通过医保谈判纳入医保目录，进一步减轻患者负担。