#全球首个iTTP纳米抗体药开出北京首方##国际创新药闻#

近日，全球首个且唯一靶向治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）的创新纳米抗体药物，注射用卡拉西珠单抗在北京等多省市开出首批处方，正式实现临床落地。​

首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授指出，iTTP临床救治面临三道核心难关——确诊难（ADAMTS13检测耗时长）、急性期治疗重（每日数小时血浆置换）、复发率高，强调"iTTP救治争分夺秒，临床急需能快速控病、降低复发的创新方案"。

卡拉西珠单抗在北京等地落地，过去只能在ICU里靠每日血浆置换与死神抢时间的iTTP患者，终于迎来了属于自己的"精准狙击手"。该药物可实现三大核心治疗获益：降死亡、少复发、省血浆。

卡拉西珠单抗是一种纳米抗体药物，其作用机制的核心是特异性靶向并抑制vWF的A1结构域，从而阻断vWF与血小板的结合，迅速阻止血小板进一步聚集，防止微血栓形成。

基于卡拉西珠单抗独特的作用机制，该药物带来了确切的临床获益。关键的III期HERCULES研究证实，在标准治疗基础上联用卡拉西珠单抗，能显著缩短血小板计数恢复正常的时间（P=0.01），并将治疗期间TTP相关死亡、复发或主要血栓事件的复合终点风险降低74%（P<0.001）。真实世界研究——Capla 1000+研究显示11，卡拉西珠单抗将患者首次TPE后3个月内的死亡风险降低75%，且能显著降低iTTP患者难治风险（P<0.0001）。

除疗效显著、起效迅速的优势外，卡拉西珠单抗的应用还有助于节省医疗资源。HERCULES研究显示，联用卡拉西珠单抗可减少TPE天数（平均5.8天vs.安慰剂组9.4天，减少38%）、降低血浆总用量（平均21.3升vs.安慰剂组35.9升，减少41%），从而缓解临床上面临的血浆供应紧张问题。同时，由于病情迅速控制，患者重症监护病房住院时间（平均3.4天vs.9.7天）及总住院天数（平均9.9天vs.14.4天）均呈缩短趋势，不仅减轻了医疗系统负担，也降低了患者的整体治疗成本，实现了临床获益与卫生经济学的双重优化。