原发性胆汁性胆管炎（PBC）药物研发的目标正逐渐转向使关键肝脏健康指标——碱性磷酸酶（ALP）完全正常化。而吉利德（Gilead Sciences）6月2日公布的 III 期数据显示，其口服 PPAR‑δ 激动剂 Livdelzi（司拉德帕，seladelpar） 即使在 ALP 中度升高的患者中也展现出显著获益。

这款药物已在欧美获批，与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于对 UDCA 应答不足的患者，或作为 UDCA 不耐受患者的单药治疗。此前支持其上市的研究主要纳入 ALP > 1.67×ULN 的高风险人群（该阈值与肝移植或死亡风险升高相关）。

在 52 周治疗后，Livdelzi 显著优于安慰剂，达成主要复合终点： ALP ≤ 1×ULN 且较基线下降 ≥15%。http://t.cn/AXXVcKAH