精准导向治疗（Precision-guided therapy，PGT）已证实可改善高危肿瘤患儿生存期，但尚不清楚这种治疗模式能否使 H3K27 突变型弥漫中线胶质瘤（DMG）患儿获益。研究纳入澳大利亚儿童精准肿瘤临床试验（PRSIM，NCT03336931）连续入组的 DMG 患儿开展前瞻性分析，依托全面分子检测制定精准治疗方案。该研究共 68 例 DMG 患儿，58 例完成全基因组与转录组测序，74% 的患儿获得精准治疗推荐；18 例患儿共接受 21 项精准靶向方案并纳入生存分析，客观缓解率 48%。精准治疗组中位总生存期 21.3 个月，常规治疗组 12.1 个月（P=0.34）；疾病进展后接受精准治疗的患儿，总生存期与无进展生存期显著优于仅接受常规治疗或单纯再放疗人群。研究证实精准治疗用于 DMG 患儿具备可行性，可带来明确临床获益。