愈方生物（Juvensis Therapeutics）自主研发的核心产品JV101注射液于近日正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验（IND）批准，拟在美国开展针对特发性扩张型心肌病（IDCM）的I期临床试验。
这是全球首个获得FDA临床许可的端粒靶向心力衰竭基因疗法。JV101采用腺相关病毒9型（AAV9）载体递送经催化失活修饰、保留核定位能力的人端粒酶逆转录酶（modhTERT/CI-TERT）。在递送策略上，JV101采用AAV9联合心肌肌钙蛋白T（cTnT）启动子设计，实现治疗基因在心肌细胞中的特异性表达，以提高靶向效率并降低潜在脱靶风险。http://t.cn/AXSGC0AG