【#注射用阿帕达酶α辛奈达酶α获批 为cTTP患者带来ADAMTS13酶替代治疗新选择#】昨日，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(congenital thrombotic thrombocytopenic purpura，简称cTTP)患者的按需或预防酶替代治疗(ERT)。

先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)是由ADAMTS13基因突变引发的极其罕见、且能够危及生命的血栓性微血管疾病。据统计，血栓性血小板减少性紫癜(TTP)的年发病率为每百万人口2~6例，该病已被纳入我国《第二批罕见病目录》，其中cTTP约占总病例数的5%。

中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学同济医学院附属协和医院院长胡豫教授表示：“cTTP是一类高危，进展快速的罕见血栓性微血管病，患者不仅面临急性发作风险，还需长期关注疾病复发及器官损伤，临床管理面临诸多挑战。传统血浆治疗虽然能够补充ADAMTS13活性，但在维持稳定酶活水平、安全性及长期预防复发方面仍面临一定局限。注射用阿帕达酶α辛奈达酶α的获批，为国内cTTP的疾病干预提供了新的治疗选择。该药物通过弥补患者体内缺乏的ADAMTS13酶活性，从致病机制层面为疾病管理提供了新的干预路径，进一步推动诊疗模式从被动救治转向可防可控的长期规范化管理，为高危患者改善预后提供了全新的临床解决方案。”
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