​​2026年4月22日，国际顶级期刊《自然》在线发表了全球首个先天性耳聋基因治疗临床试验的多中心2.5年随访研究。北京协和医院作为全国8家核心单位之一，深度参与该里程碑式研究，高质量完成受试者招募、临床干预、规范随访与数据采集，为研究的安全性、有效性验证提供了关键临床支撑。该研究证实OTOF基因突变所致DFNB9先天性耳聋可被基因治疗安全有效逆转，是目前受试者最多、随访时间最长、年龄覆盖最广的临床证据，为先天性耳聋精准诊疗奠定了全新基础。