#健闻登顶计划##重度甘油三酯# Arrowhead（箭头）的降血脂药plozasiran的III期临床研究取得成功，另一个小RNA专家公司Ionis股价承压！Plozasiran（Redemplo）已在美获批上市，适应症为家族性乳糜微粒血症综合征（重度高甘油三酯血症中最危重亚型）。

Plozasiran属于小干涉RNA，抑制APOC3（载脂蛋白C3）mRNA翻译，大幅降低甘油三酯。

本次两项III期临床研究SHASTA-3、SHASTA-4达主要终点与全部关键次要终点。消息公布后，箭头股价上涨18%；Ionis的同类药物olezarsen今年6月刚获美国FDA批准用于重度高甘油三酯血症，其股价下跌近5%。

Plozasiran采用皮下注射给药。临床研究结果；用药12个月时，两组使用Plozasiran的患者的甘油三酯中位数降幅分别达到79%和81%；安慰剂组甘油三酯中位数仅下降约27%。未观察到新增安全风险，整体治疗突发不良事件（TEAE）发生率与该药既往研究数据保持一致。

Arrowhead计划在今年年底前向美国FDA提交补充新药申请（sNDA），拓展Plozasiran适应症，用于治疗重度高甘油三酯血症