#英矽智能#
Rentosertib是【唯一在早期临床中观察到“逆转”肺功能下降信号的药物】。如果这一效果在III期试验中得到证实，将可能成为IPF治疗领域的一个重大突破，从“延缓”走向“改善”。

英矽智能（Insilico Medicine）的Rentosertib（ISM001-055）是全球首个由AI完成从靶点发现到分子设计的药物，目前已进入III期临床试验。它的IIa期数据在疗效信号上展现出了与现有药物“延缓衰退”不同的“逆转/改善”潜力，但这一信号能否在更大样本的III期试验中得到验证，是其面临的最大考验。

------目前Rentosertib最核心、最详细的数据来源于其IIa期（GENESIS-IPF）研究，III期试验正在进行中，尚未公布结果。

临床人数与人群特点：

IIa期：共入组71例IPF患者。

III期（进行中）：计划招募320名IPF患者。

人群特点：受试者为根据2022年ATS/ERS/JRS/ALAT指南确诊的IPF患者。

设定终点指标及实际结果：

主要终点（安全性）：所有剂量组治疗期间出现的不良事件（TEAE）发生率与安慰剂组相似（70.6%-83.3%），药物耐受性良好。

次要终点（疗效-FVC）：在60mg每日一次的最高剂量组中，治疗12周后，患者用力肺活量（FVC）平均提升98.4毫升；而安慰剂组平均下降了20.3毫升。

------Rentosertib的最大亮点在于其差异化的作用机制（全球首创TNIK抑制剂）和IIa期展现出的“逆转”肺功能下降的潜力。

但需要明确的是，这些积极数据仅来自一项小规模、短周期的IIa期研究。其未来的核心看点在于：

III期临床试验结果：目前正在进行的、更大规模（320人）和更长周期（52周）的III期试验，将是验证其疗效和安全性的关键。

能否转化为生存获益：Rentosertib最终能否改善IPF患者的长期生存，是其成为重磅药物的决定性因素。

------根据英矽智能2026年7月8日的公告，Rentosertib（ISM001-055）治疗特发性肺纤维化（IPF）的III期临床试验（CTR20262475, NCT07687459）已正式启动。该试验的具体终点指标设置如下：

🧪 试验基本信息
研究设计：前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期临床试验。

给药方案：每日一次口服Rentosertib或安慰剂，连续用药52周。

计划入组人数：320名IPF患者。

研究中心：全国47个研究中心。

📋 主要终点
指标：52周内用力肺活量（FVC）的年下降率。

意义：FVC是衡量IPF患者肺功能的核心指标，其年下降率是评估新药能否延缓疾病进展的关键标准。

📋 次要终点
指标：

首次疾病进展时间

肺一氧化碳弥散量（DLCO）变化

基于问卷的生活质量评分等多维度指标

探索性分析：研究还将创新性地引入经验证的AI算法，对患者纤维化负荷等相关因素进行定量分析。