#尼卡利单抗治疗重症肌无力首方落地北京##国际创新药闻#

近日，强生公司旗下全人源新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂尼卡利单抗注射液在北京和睦家医院东城院区开出首张处方。该药于2026年5月21日获国家药品监督管理局批准上市，是国内首款同时覆盖抗乙酰胆碱受体（AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）双抗体阳性人群的FcRn拮抗剂。

尼卡利单抗是一款高亲和力、全人源IgG1单克隆抗体，其作用机制为精准靶向结合新生儿Fc受体（FcRn），阻断FcRn与致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体的结合与循环回收，加速致病自身抗体在细胞内降解，从源头降低患者体内有害IgG水平。首次给药后两周，总IgG抗体水平最高可降低约75%。与传统糖皮质激素、广谱免疫抑制剂等疗法不同，该机制仅特异性靶向致病IgG，不干扰人体正常免疫体系，无广泛免疫抑制风险。

全身型重症肌无力（gMG）是一种慢性、致残性罕见自身免疫病，已纳入我国《第一批罕见病目录》。患者体内异常产生的致病性IgG抗体错误攻击神经肌肉接头关键蛋白，引发波动性肌无力、肢体易疲劳等症状，严重时可累及吞咽、言语甚至呼吸功能。据行业统计，我国重症肌无力患者规模约22万人。长期以来，国内临床以糖皮质激素、广谱免疫抑制剂为主，长期用药副作用显著，且有10%至20%的患者应答不佳。此前的FcRn拮抗剂仅覆盖AChR抗体阳性患者，而AChR与MuSK抗体阳性患者合计占所有抗体阳性gMG患者的90%以上。尼卡利单抗的获批填补了这一精准治疗空白。

此次获批基于Vivacity-MG3关键性研究数据。在24周治疗期间，尼卡利单抗联合标准治疗在MG-ADL评分改善上显著优于安慰剂联合标准治疗；在正在进行的开放标签扩展期研究中，患者实现了长达20个月的持续平稳疾病控制和症状改善。在青少年患者中开展的Vibrance-MG研究亦达到主要终点。

此次北京首方的开出，标志着这款覆盖更广泛抗体阳性人群的FcRn拮抗剂正式进入中国临床实践，为全身型重症肌无力患者提供了从源头清除致病抗体的精准治疗新选择。